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3 luglio 2014

Bambini Farfalla, terapia epidemia bollosa da Unimore all’Austria

Summer School Unimore

Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia – La terapia genica modenese per i Bambini Farfalla riparte dall’Austria

Sono partiti l’altra notte dal Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia i lembi di pelle geneticamente modificata che sono stati trapiantati ieri mattina [2 luglio] alla Clinica Dermatologica Universitaria di Salisburgo (Austria) dall’equipe del prof. Johann Bauer e del dr. Josef Koller su una paziente austriaca affetta dalla forma Giunzionale dell’Epidermolisi Bollosa, meglio nota come Sindrome dei Bambini Farfalla, una invalidante malattia genetica della pelle.

Bambini Farfalla: la ricerca dell’Unimore arriva a Salisburgo

“Il trapianto eseguito in Austria è frutto di una lunga collaborazione internazionale che ci vede impegnati da molti anni insieme ai principali ricercatori del mondo nella lotta a questa terribile patologia” dichiara la professoressa Graziella Pellegrini, coordinatrice della terapia cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’UNIMORE. “Di sicuro la ripresa della sperimentazione costituisce un passo avanti, ma dovranno passare ancora alcuni mesi prima di sapere se saremo riusciti ad ottenere i risultati sperati, quindi al momento è d’obbligo adottare un profilo di massima cautela”.

Si tratta del secondo intervento al mondo di terapia genica a base di cellule staminali epidermiche geneticamente corrette, dopo quello eseguito, con la tecnologia messa a punto dal team di ricercatori guidati dai professori Michele De Luca e Graziella Pellegrini, all’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena nel 2005 dall’equipe del prof. Alberto Giannetti su un paziente italiano affetto dalla medesima patologia.

Dopo questo primo successo clinico, che ha entusiasmato gli scienziati di tutto il mondo e i cui risultati si sono mantenuti stabili fino ad oggi, all’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia si è lavorato duramente per allargare la sperimentazione ad altri pazienti e sviluppare nuovi vettori virali per la cura di altre forme di Epidermolisi Bollosa.

Dopo il primo trapianto di terapia genica e centinaia di trapianti per la ricostruzione della cornea, la nostra attività è stata interrotta dall’entrata in vigore del regolamento europeo 1394 del 2007 – spiega Michele De Luca, professore di Biochimica all’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia e direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” – che ha inserito le terapie avanzate a base di colture cellulari nell’alveo della regolamentazione sui farmaci. Per poter continuare la nostra attività abbiamo costruito, grazie al generoso contributo della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena, il Centro di Medicina Rigenerativa e, grazie al sostegno di Chiesi Farmaceutici, abbiamo creato lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate, che ci ha fornito le competenze farmaceutiche necessarie per raggiungere questo importante risultato”.

Oltre alla paziente austriaca, nelle stesse ore è stato trattato al San Raffaele di Milano dall’equipe del dr. Paolo Rama un paziente con deficit da staminali limbari grazie alla terapia cellulare per la ricostruzione della cornea messa a punto molti anni fa proprio da Michele De Luca e Graziella Pellegrini che, dall’ottenimento della certificazione GMP del Centro modenese, sono già riusciti a trattare più di venti pazienti, di cui due al Policlinico di Modena, in collaborazione con l’equipe del prof. Gian Maria Cavallini.

“Il nostro prossimo obiettivo – conclude Michele De Luca, – è trattare a breve, proprio a Modena, con la collaborazione della Clinica Dermatologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, diretta dal prof. Giovanni Pellacani, anche altri pazienti con la speranza che un giorno questa sperimentazione possa trasformarsi in una terapia per tutti i Bambini Farfalla”.

La terapia genica per i Bambini Farfalla

La terapia genica per i Bambini Farfalla (Gene Therapy in inglese) consiste nel trasferimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al fine di curare una patologia causata dall’assenza o dal difetto di uno o più geni mutati.

Nel caso dell’Epidermolisi Bollosa (EB), il gene corretto nel 2005 è stato quello della catena della Laminina 5, responsabile dell’adesione dell’epidermide al derma.

Da una piccola biopsia di pelle del paziente sono state estratte le cellule staminali epidermiche che sono state geneticamente corrette utilizzando come vettore un virus reso inattivo, cioè svuotato preventivamente del suo corredo genetico che è stato sostituito dal gene sano in grado di produrre la Laminina 5 che al paziente mancava.

Le cellule sono state poi messe in coltura fino a generare lembi di epidermide “sana” che è stata trapiantata su alcune aree delle gambe del paziente particolarmente colpite dalla malattia. Su quelle medesime aree il paziente non ha più avuto nessuna bolla o lesione e dopo otto anni di follow-up si può dire che siano da considerarsi praticamente guarite.

Anche la paziente trapiantata in Austria presenta la stessa mutazione, che è però solo una delle varianti presenti nell’EB, quindi il prossimo obiettivo della terapia genica sarà quello di trattare anche pazienti con altre mutazioni, come quella del Collagene7 responsabile della forma Distrofica della malattia, che è la più diffusa.

Bambini Farfalla: Il team del prof. Michele De Luca

Michele De Luca e Graziella Pellegrini sono internazionalmente considerati leader nel campo della biologia delle cellule staminali degli epiteli di rivestimento mirata alla loro applicazione clinica in Medicina Rigenerativa, con particolare riguardo alla terapia cellulare ed alla terapia genica. Sono stati i primi ad utilizzare colture di cellule staminali epidermiche per la terapia salva-vita di pazienti con ustioni estese (con centinaia di pazienti trattati in collaborazione con vari Centri Ustioni) e nella ripigmentazione della vitiligine stabile e del piebaldismo (con centinaia di pazienti trattati in Italia); hanno inoltre descritto per primi la possibilità di ricostituire in vitro l’epitelio uretrale per l’applicazione clinica in pazienti con grave ipospadia posteriore, nonché di ricostruire l’epitelio della mucosa orale per l’applicazione clinica in pazienti con ampi deficit dell’epitelio gengivale.

Michele De Luca e Graziella Pellegrini sono anche stati i primi a mettere a punto un sistema di coltura ed applicazione clinica delle cellule staminali limbo-corneali per la rigenerazione della cornea in pazienti con deficit di cellule staminali limbari dovuto a severe ustioni termiche o chimiche della superficie oculare. Questa terapia avanzata permette il recupero della capacità visiva in pazienti altrimenti incurabili ed è stata riconosciuta come farmaco orfano dalla European Medicines Agency (EMA).

Bambini Farfalla: Il Centro di Medicina Rigenerativa

Il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia si configura come un centro di eccellenza nel panorama della ricerca internazionale sulla caratterizzazione delle cellule staminali epiteliali e sulla loro applicazione clinica in terapia cellulare e terapia genica, grazie anche alla dotazione di strumentazione assolutamente all’avanguardia e all’accurato lavoro di adeguamento alle normative europee in materia di certificazione GMP (Good Manufacturing Practice – autorizzazione AIFA N°n. aAMM – 71/2012 deI 25/06/2012).

I presupposti della nascita del CMR sono da ricercare nell’istituzione della prima Facoltà di Bioscienze e Biotecnologie italiana, fortemente voluta dal prof. Stefano Ferrari, a cui il Centro è intitolato. Ordinario di Biochimica dal 1994 e Preside della Facoltà dal 2005 (anno della sua istituzione) fino alla sua prematura scomparsa (29 Agosto 2008) il Prof. Ferrari ha anche avuto l’importante ruolo di aprire l’Ateneo emiliano al reclutamento di un iniziale pool di ricercatori e professori di fama internazionale nel campo delle cellule staminali e della terapia cellulare e genica.

Le diverse specializzazioni dell’équipe scientifica del Centro, che attualmente ospita oltre 50 ricercatori, biotecnologi e tecnici, si integrano entro il multidisciplinare know-how richiesto dagli studi di Medicina Rigenerativa. Allo scopo di trasferire i risultati della ricerca scientifica avanzata verso una medicina personalizzata, il Centro ospita anche lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate, deputato alla produzione in GMP dei prodotti per terapie avanzate sviluppati dal CMR nonché alla implementazione di sperimentazioni cliniche di terapie avanzate con cellule staminali adulte sviluppate dalla ricerca universitaria.

Il CMR afferisce al Centro Interdipartimentale Cellule Staminali e Medicina Rigenerativa, accreditato presso la Regione come laboratorio della Piattaforma Scienze della Vita della Rete Alta Tecnologia dell’Emilia-Romagna, nata per garantire un’offerta di ricerca sul territorio in grado di corrispondere alle richieste di innovazione tecnologica delle imprese.

Bambini Farfalla: Holostem

Holostem Terapie Avanzate è uno spin-off universitario, nato nel 2008 grazie al prezioso connubio tra le capacità scientifiche di ricercatori di fama mondiale, come Michele De Luca e Graziella Pellegrini, lo spirito innovativo dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia e le capacità industriali di Chiesi Farmaceutici S.p.A., una delle principali aziende farmaceutiche italiane.

Holostem Terapie Avanzate vanta un management team di grande prestigio, che apporta alla società un know-how maturato in tanti anni di esperienza sia nel mondo della gestione aziendale sia in quello della ricerca accademica, applicata con successo ormai da decenni nella medicina traslazionale.

Ha sede presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia e dispone di un’officina famaceutica certificata GMP (Decreto AIFA n. aAMM. 71/2012) con 17 stanze indipendenti di classe BL2 interamente equipaggiate per colture cellulari, controllo qualità e preparazione dei terreni di coltura e dei reagenti per terapia cellulare e terapia genica.


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