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1 febbraio 2012

Nuove cure per la distrofia muscolare

“E’ ancora troppo presto per confermare l’efficacia sull’uomo della terapia contro la distrofia muscolare, ma i risultati raggiunti ci fanno ben sperare per il futuro”.

Queste le parole del prof. Emilio Clementi, che commenta così la ricerca svolta dal suo gruppo in collaborazione con il gruppo di ricercatori coordinato dalla dott.ssa Grazia D’Angelo, per creare una terapia farmacologica contro la distrofia muscolare.

Lo studio, pubblicato su Pharmacological Research, ha coinvolto le Università di Milano-Bicocca, l’IRCCS San Raffaele e l’IRCCS Medea – dove hanno avuto luogo le ricerche – ed è stato finanziato da Telethon Italia, Parent Project Onlus e Comunità Europea, con in più il sostegno economico dello stesso IRCCS Medea.

Le terapie farmacologiche odierne utilizzate per combattere la distrofia muscolare, sono basate sui corticosteroidi, degli ormoni capaci di controllare l’infiammazione muscolare: purtroppo, però, questo tipo di medicinali provocano spesso degli effetti collaterali da non sottovalutare.

Nel tentativo di creare un farmaco più efficace e meno dannoso per l’organismo, tempo fa il gruppo diretto dal prof. Clementi pensò di sfruttare le proprietà del nitrossido (NO), un radicale d’azoto in grado di potenziare l’attività delle cellule staminali muscolari e quindi di riparare il muscolo danneggiato.

Le ricerche, però, non mostrarono risultati soddisfacenti per via dell’aspetto infiammatorio presente nel tessuto muscolare distrofico, tuttavia, durante i recenti studi, gli scienziati sono riusciti a sfruttare le potenzialità del radicale, associando ad un donatore di NO (isosorbide dinitrato) un antinfiammatorio non steroideo (ibuprofene).

Dopo averne dimostrato l’efficacia attraverso degli studi condotti su topi da laboratorio, i ricercatori hanno deciso di svolgere un trial clinico sull’uomo.

Lo studio è stato svolto su due gruppi di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia di Becker e distrofia dei cingoli: al primo gruppo, composto da 35 pazienti, è stato somministrata per un anno una combinazione di ibuprofene ed isosorbide dinitrato; il secondo gruppo, composto da 36 pazienti, non è stato trattato.

I test clinici – valutazione funzionale neuromuscolare, esami ematochimici e valutazione della funzionalità cardiaca e respiratoria – hanno mostrato importanti risultati: i pazienti hanno ben tollerato la terapia a lungo termine ed hanno presentato raramente effetti collaterali, seppur minimi.

Il successo ottenuto ha fatto sì che Parent Project Onlus e il Centro Studi Fase I dell’Azienda Ospedaliera Luigi Sacco di Milano finanziassero lo studio di fase I su volontari sani per testare l’efficacia del trattamento con ibuprofene ed isosorbide dinitrato, in attesa della fase II, già programmata dai due gruppi di ricercatori.

Bianca Crivelli

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