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18 marzo 2008

La Sapienza in campo contro la distrofia di Duchenne

In occasione dell’incontro tenutosi ieri , 17 marzo 2007, tra il Rettore dell’Università “la Sapienza” Renato Guarini, il prorettore vicario Luigi Frati, il direttore del consorzio “Sapienza Innovazione” Stephen Trueman e il presidente di Parent Project Filippo Buccella, è stato stipulato un importante accordo per la realizzazione del primo spin-off della Sapienza impegnato nella ricerca della cura contro la distrofia muscolare di Duchenne.
La distrofia di Duchenne è una rara e grave forma di distrofia muscolare che viene trasmessa di madre in figlio attraverso il cromosoma X e colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. La professoressa Irene Bozzoni, docente del dipartimento di Genetica e biologia molecolare della prima università romana, ha realizzato un progetto di studio che punta ad una possibile terapia genica della distrofia nell’uomo, finora impossibile a causa della grandezza del gene della distrofina, la proteina che non viene correttamente prodotta nelle persone colpite da questa malattia. I suoi studi si basano sull’uso di vettori, costruiti ad hoc, per veicolare all’interno delle cellule muscolari le molecole di RNA necessarie a correggere, seppure parzialmente, la produzione della distrofina. Tale tecnica, basata su un "cerotto genico", pur non essendo considerata una cura vera e propria, consentirebbe di ridurre la gravità della distrofia.
La realizzazione dello spin-off della Sapienza può contare sul sostegno della Parent Project onlus, un’associazione costituita dai genitori dei pazienti affetti da questa grave malattia, che ha offerto il proprio appoggio all’iniziativa dell’università.

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